De nouvelles avancées pour deux maladies génétiques : Huntington et l’ataxie cérebelleuse de type 3 (SCA3)
CEA
Des chercheurs de MIRCen/CNRS-URA2210, en collaboration avec des équipes suisse et portugaise, ont démontré l’efficacité d’une nouvelle approche thérapeutique pour le traitement de deux maladies génétiques, la maladie de Huntington et l’ataxie cérébelleuse de type 3 (SCA3), caractérisées par une répétition anormalement longue de résidus glutamine (expansion du trinucléotide CAG). Il n’existe à ce jour aucun traitement efficace susceptible d’arrêter ou de ralentir le processus neurodégénératif de ces pathologies, seuls des traitements symptomatiques sont administrés aux patients.
Les chercheurs ont tiré parti de petits ARN interférents (siRNA) qui sont un mécanisme de défense naturel de la cellule. Cette technique de siRNA, utilise de courtes séquences d’ARN pour bloquer spécifiquement l’expression de gènes cibles. Cette technologie combinée à des approches de thérapie génique ont permis de modifier efficacement l’expression des gènes mutés dans ces pathologies et ceci sur de longues périodes. Ces études offrent une nouvelle perspective pour le traitement de maladies incurables.
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