Mardi 18 Mars 2008
CEA
Maladie de Parkinson : de nouvelles pistes de traitement grâce à la thérapie génique
CEA
Les équipes de MIRCen, en partenariat avec le laboratoire Oxford Biomedica, l’Université Paris 12 et
l’hôpital Mondor de l’AP-HP, lancent le premier essai clinique en Europe en thérapie génique dans
la maladie de Parkinson.
l’hôpital Mondor de l’AP-HP, lancent le premier essai clinique en Europe en thérapie génique dans
la maladie de Parkinson.
Les équipes de MIRCen, en partenariat avec le laboratoire Oxford Biomedica, l’Université Paris 12 et l’hôpital Mondor de l’AP-HP, lancent le premier essai clinique en Europe* en thérapie génique dans la maladie de Parkinson.
La maladie de Parkinson se caractérise par une diminution des mouvements spontanés, des troubles de la marche, une instabilité posturale, une rigidité et des tremblements conduisant à une invalidité majeure en 10 à 15 ans après le début de la maladie.
La lésion fondamentale est la dégénérescence d’un certain type de neurones : les neurones dopaminergiques. Ces neurones produisent de la dopamine, qui est un des neurotransmetteurs du cerveau. Elle intervient notamment au niveau de neurones responsables du contrôle des mouvements du corps. Si la plupart des patients bénéficient de la L-Dopa, médicament qui augmente la quantité de dopamine dans le cerveau, ce traitement, est néanmoins insatisfaisant en raison de ses effets secondaires importants, comme l'émergence des fluctuations motrices observées après quelques années de traitement. Les espoirs actuels se tournent, par conséquent, vers la thérapie génique.
Les enjeux actuels pour traiter cette maladie consistent à développer une technologie qui permettrait : une stimulation dopaminergique continue et locale afin d’induire des effets cliniques bénéfiques tout en évitant les complications motrices et neuropsychologiques associées au traitement par la L-Dopa.
Le transfert de gène est actuellement le moyen le plus approprié pour administrer de manière continue des protéines dans un site spécifique du système nerveux central. Dans le cadre de ce programme, il consiste à transférer aux cellules du striatum les gènes des enzymes nécessaires à la biosynthèse de la dopamine. Le transfert viral de trois gènes dans le striatum de patients parkinsoniens induirait la production locale et continue de dopamine in vivo et permettrait la correction des symptômes moteurs de la maladie sans les complications motrices invalidantes induites par le traitement pharmacologique.
Après avoir établi la faisabilité du transfert de gène et montré l’efficacité thérapeutique sur le court et le long terme (jusqu’à 24 mois) dans un modèle primate de la maladie de Parkinson, les équipes impliquées dans ce programme ont obtenu l’autorisation de l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSAPS), pour initier une étude biomédicale (phase I/II) à l’hôpital Henri Mondor. Une première qui devrait permettre de démontrer l'innocuité et l’efficacité de cette approche chez des patients atteints de la forme évoluée de la maladie de Parkinson.
* ou au monde pour le type de vecteur utilisé